Les bébé médicaments: un espoir thérapeutique?

Les bébés médicaments :un espoir thérapeutique ?

I-Un espoir de guérison

1. Qu’est qu’un Bébé Médicament ?

Un Bébé médicament est un enfant conçu en deuxième couche dans le but de sauver un frère ou une sœur aîné(e) souffrant d’une maladie grave. La conception est assistée d’une sélection d’un embryon sain et génétiquement compatible avec son aîné atteint d’une maladie grave, afin, de permettre, après sa naissance, une greffe de sang du cordon ombilical.

En cas de présence par exemple dans la famille d’hémophilie grave, on devine que le gène « hémophilie » est un caractère héréditaire, et ainsi présente un grand risque qu’il soit présent dans les générations ultérieures.

Dans ce cas le diagnostic consiste seulement à une sélection génétique des ovocyte « saint » assurant la bonne santé du futur enfant, et non une manipulation génétique.

La procédure de double diagnostic génétique préimplantatoire (DGP) sur des cellules d’embryons conçus in vitro vise va permettre la « conception d’un enfant indemne de la maladie génétique recherchée et susceptible de soigner de façon décisive son aîné malade », précise l’Agence de la biomédecine, chargée de délivrer les autorisations « au cas par cas ».

Il ne faut pas confondre bébé médicament et clonage.

En ce qui concerne les bébé médicaments, il n’y a pas non plus de manipulation, mais on pousse le diagnostic plus loin. Pour un enfant atteint d’une maladie grave (reprenons l’exemple de l’hémophilie), des progrès de la médecine ont permis d’éviter que le même sort soit réservé à son ou ses futurs enfants. Mais ce que la loi autorise est d’étendre les recherches sur l’enfant à naître.

Pour effectuer des greffes en évitant le rejet, nous savons qu’il faut que le donneur et le receveur soient le plus compatible possible. L'équipe médicale va s'assurer de la compatibilité des groupes sanguins ABO entre le candidat au don et le futur receveur. Le risque pour un couple donneur receveur non apparentés (époux, amis) d’être incompatible au niveau du groupe sanguin est estimé autour de 36%. Le groupe Rhésus n’intervient pas dans la greffe d’organe.

La compatibilité HLA va également être examinée par l'équipe médicale. Le système HLA correspond à la carte d'identité génétique de chaque individu. L'équipe médicale va s'assurer par exemple que le receveur n'a pas d'anticorps dirigé contre le candidat au don. Pour ce faire, des tests immunologiques sont réalisés pour vérifier les éventuelles incompatibilités. Toutefois, la réaction de rejet contre le rein greffé est de mieux en mieux maîtrisée par les traitements médicamenteux dits anti-rejets ou immunosuppresseurs. Cependant l’existence d’une bonne compatibilité, voire d’une identité HLA, comme elle peut exister entre frère et sœur est un avantage. 

Ainsi, la loi permet de rechercher en plus de la présence de la maladie, les embryons dont le type cellulaire est le plus proche de celui de l’enfant malade déjà né.  Ainsi à la naissance du deuxième enfant, on pourra prélever des cellules dans le cordon ombilical, et ces cellules souches pourront servir de base pour un traitement du grand frère. Il est important de dire qu’il n’y a aucune conséquence physique pour le nouvel enfant.

La collecte de sang de cordon à la naissance est sans inconvénient pour le nouveau-né.

La sélection d’une absence de maladie génétique est un bénéfice incontestable, tandis que la recherche de compatibilité et la sélection de ces embryons compatibles n’offrent aucun bénéfice ni désavantage quelconque. Il ne s’agit donc pas d’un "designer baby", en ce sens que le DGP n’est pas réalisé pour attribuer au futur enfant l’un ou l’autre avantage.

B Le premier bébé médicament français

Le 26 Janvier Naissais Umut-Thalat, le premier bébé conçu en France pour sauver sa sœur.

En effet ses parents ont découvert à travers leurs deux premiers enfants qu’ils étaient porteurs d’une maladie du sang : la béta-thalassémie.

Pour survivre à la situation les deux jeunes enfants doivent se faire transfuser des globules rouges toutes les 3 semaines. Une situation très difficile.

Les médecins ont expliqué aux parents qu’avec la sélection d’embryon, ils pouvaient avoir un autre enfant sain dont le sang du cordon ombilical pouvait guérir un de ainés.

Mais pour cela il faut commencer par prévoir large. Dans ce cas précis il a été conçu vingt-sept embryons pour finalement ne pouvoir en implanter, qu’un sain et compatible avec sa sœur malade.

C. sa maladie : La BETA-Thalassémie.

La thalassémie est une des grandes hémoglobinopathies qui sévit surtout sur le pourtour méditerranéen, d'où son nom, mais aussi en Asie. Elle provoque, si l'individu est homozygote, des anémies qui peuvent être gravissimes. Des déformations osseuses peuvent aussi survenir. On distingue selon la chaîne touchée des alphas et des beta thalassémies.

A l'état hétérozygote on est touché par des formes mineures de la maladie, signe que l'allèle n'est pas strictement récessif.

Pour connaître les mutations de nucléotides à l'origine de la beta thalassémie, nous avons utilisé le logiciel Anagènes. Voici ci-dessus deux des 3 défauts moléculaires les plus courants à l’origine de la maladie d'Andres, se traduisant par une absence de synthèse de chaînes beta globine, qui sont :

[pic 1]

- la mutation d’une base crée un codon non-sens et l’apparition d’un signal stop au niveau de la synthèse protéique (1) ;

- les délétions ou insertions mineures de 1 à 4 nucléotides créent un décalage du cadre de lecture et l’apparition d’un codon non-sens en aval (2) ;

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