Fiche poster thérapie génique

Qu'est-ce que la thérapie génique ?

• La thérapie génique est une stratégie thérapeutique pour soigner des maladies génétiques.
• Les premiers essais ont débuté à les années 1980-90.
• Ce n'est qu'en 2000 que la thérapie génique a réussit son exploit avec la guérison des enfants-bulles à Paris.
• Cette stratégie n'est possible que pour les maladies monogénétiques, c'est-à-dire que la déficience est causée par un seul gène uniquement.
• Elle permet la modification d'un gène anormal qui responsable d'une maladie. Les symptômes d'une maladie génétique sont l'interruption de processus vitaux pour les cellules car il y a absence ou mauvais fonctionnement de protéines.
• Elle consiste à traiter des patients en apportant à leurs cellules malades la copie correcte d'un gène, qui chez eux, est défectueux.
• On peut aussi intégrer à l'organisme de fabriquer ses propres contres-attaques contre sa maladie. Son but recherché est de faire produire aux cellules, une protéine d’intérêt thérapeutique qui leur fait défaut (inactive ou manquante).
• De nos jours, on ne pratique que la thérapie de la lignée somatique sur l'homme.
• Les techniques de thérapie sur des cellules non-reproductrices ne sont qu'au stade d'essai cliniques et non dans l'application générale. Donc elle est toujours au stade de la recherche.

Quels maladies peuvent être soignées par cette stratégie?

Maladies

Comme on l'a dit précédemment, ce sont les maladies monogénétiques qui sont soignées par la thérapie génique. Pour l'instant, on ne peut que guérir les maladies héréditaires.

Quel est le principe de la thérapie génique?

La stratégie

• Le thérapie génique consiste à réaliser une transgenèse puisqu'il s'agit de faire pénétrer un gène «étranger» dont le gène normal dans une cellule.  
• Explication du schéma.
• Cette stratégie se repose sur le développement de vecteurs capables de transférer des gènes dans plusieurs types de tissus, sans provoquer des effets négatifs pour l'organisme.
• Qu'est-ce un vecteur dans la thérapie génique ?

Les vecteurs

• Un vecteur est un transporteur de matériel génétique capable de conduire une molécule à pénétrer dans une cellule.Ce sont des organismes génétiquement modifiés.
• Pour qu'un vecteur soit efficace, il faut qu'il soit capable:

- de se reproduire en haute concentration dans l'organisme

- de cibler la pathologie dans un type cellulaire

- ne pas provoquer de conséquences indésirables

- de protéger le gène thérapeutique des agents physiques et biologique actifs dans le milieu

- de franchir les membranes de la cellule

• Ils existent deux types de vecteurs :

• non-viraux: manque d'efficacité de transfert, courte durée d’expression, faible immunogénicité

électroporation: méthode d'introduction d'ADN dans la cellule avec un champ électrique sur les membranes (devient déstabilisés).

lipidique: phénomène naturel = endocytose

            ADN intégré dans des sphères lipidiques  → liposome fusionne avec la membrane cellulaire → atteint le noyau

• viraux :incapable sur les cellules quiescences (ne se divise pas)

                     pénétration naturelle dans les cellules → parasite l'hôte

                   reconnaissance de la cellule grâce aux récepteurs qui sont à la surface

                  intégration de leur matériel génétique dans les chromosomes en cours de division

                  expression stable après la division

                  génome viral modifié = recombinant

                  Capsides vides (cellules d'empaquetage) + génome recombinant = vecteur viral

                           Difficultés : de production, capacité limité de contenance, réactions immunitaires, maitrise sur l'endroit où le vecteur va s'intégrer dans le génome de la cellule cible.

• Comment on administre un vecteur dans l'organisme ?

Les Techniques

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