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La thérapie génique

Résumé : La thérapie génique. Recherche parmi 298 000+ dissertations

Par   •  12 Avril 2023  •  Résumé  •  410 Mots (2 Pages)  •  92 Vues

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 Exposer sur la Thérapie Génique

                                                                                         

1)Définition : La thérapie génique 

La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. C’est une bio thérapie qui permet d’agir directement sur l’information génétique. Elle permet de modifier des gènes défectueux.

La thérapie génique a été connu du public à travers le théléthon en 1990.

Les premiers succès de la thérapie génique date des années 2000.

ADN : (Acide désoxyribonucléique) est le support de l’hérédité

Gène : C’est une séquence d’ADN qui correspond à une information génétique ex : la couleur des yeux.

2)En quoi consiste la thérapie génique ? :

La thérapie génique est une approche thérapeutique destinée aux maladies monogéniques(liée au dysfonctionnement d’un seul gène).

Elle fournie aux cellules un gène «sain» capable de remplacer le gène malade.

La difficulté de cette thérapie génique est qu’il faut introduire dans la cellule malade le gène (une séquence d’ADN) sain. Pour cela on utilise un vecteur virale.

On utilise les propriétés de virus crées en laboratoire.

Schéma comment ça fonctionne 

3)Utilisation de la thérapie génique :

Dans 65% des cas les essaies cliniques avec la thérapie génique sont effectuées dans le domaine des maladies cancéreuses.

schéma Inserm

Les maladies monogéniques représente seulement 11% des essaies cliniques notamment dans la mucoviscidose et l’hémophilie.

Mucoviscidose = Maladie monogénique la plus fréquente dans les pays occidentaux.(gène CFTR défectueux )

Elle touche surtout les poumons et le système digestif par épaississement des sécrétions.

L’hémophilie = correspond à l’impossibilité de coaguler et entraîne des saignements.

4)Les recherches futurs :

Malgré tous les succès obtenus, les chercheurs restent vigilant sur les effets indésirables dans le temps de la thérapie génique.

Améliorer l’efficacité des vecteurs utilisées dans la thérapie génique qui fait face au problème de la réponse immunitaire des patients traités.

Continuer à améliorer la production pharmaceutique de ces produits vecteurs.

J’ai choisi ce sujet car je trouvai ça intéressant de présenter une pratique médicale ainsi que vous expliquer les avantages et les inconvénients de cette technique.

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